Tumori, la nuova terapia genica che ha guarito Alyssa dalla leucemia. Gli scienziati: «Una speranza per tanti bambini malati»
Quello che i medici sono riusciti a fare per Alyssa, a soli 13 anni affetta da una leucemia a cellule T recidivante, potrebbe essere la nuova speranza per decine di altri giovani pazienti in lotta contro tumori infantili e malattie gravi in generale. La nuova frontiera terapeutica arriva dal Regno Unito dove la giovane Alyssa di Leicester ha passato gli ultimi anni fra chemioterapie e dolori. Nel travaglio contro la malattia neanche il trapianto di midollo osseo era risultato decisivo per farla guarire. Le prospettive della 13enne per il futuro erano cominciate a farsi sempre più buie. Ed è stato in quel momento che gli scienziati del Regno Unito hanno dato il via a una procedura sperimentale che ora accende una nuova speranza nel panorama delle terapie anti tumorali. I medici della giovane hanno scelto di agire con una nuova terapia genica: per la prima volta nel mondo la 13 enne malata di leucemia ha cioè ricevuto un’infusione di cellule T donate e alterate grazie all’utilizzo di una nuova nuova tecnologia chiamata “editing di base“. Un trattamento che ha portato Alyssa a essere in remissione da sei mesi. Ma di cosa si tratta esattamente?
In cosa consiste la nuova tecnologia medica
La leucemia a cellule T di cui soffre la ragazzina è un tumore che colpisce una classe di globuli bianchi conosciuti proprio come cellule T. Questi non riescono a svilupparsi correttamente crescendo troppo velocemente e interferendo con la crescita delle cellule del sangue nel corpo. I trattamenti standard includono di solito trapianti di midollo osseo e chemioterapia, proprio come nel percorso di Alyssa. Per lei i medici erano arrivati ormai a pensare alle cure palliative, cioè a quella terapia che non si pone più l’obiettivo di guarire completamente il paziente, ma di combattere i sintomi. I recenti progressi nella terapia cellulare però hanno offerto un nuovo metodo per affrontare la leucemia T. I globuli bianchi chiamati cellule T sono stati raccolti da un donatore sano e modificate in modo che potessero uccidere altre cellule T, comprese le sue cellule leucemiche. La modifica applicata è stata quella che ha reso in grado le cellule del donatore di scovare e uccidere le cellule T cancerose di Alyssa. Un progresso raggiunto grazie all’editing di base, tecnica che consente agli scienziati di apportare un singolo cambiamento nei miliardi di lettere del DNA che compongono il codice genetico di una persona.
«Questa è la nostra ingegneria cellulare più sofisticata finora», ha spiegato uno dei leader del progetto, l’immunologo Waseem Qasim, «apre la strada ad altri nuovi trattamenti, e in definitiva, a un futuro migliore per i bambini malati». I risultati della terapia genica applicata su Alyssa verranno presentati all’incontro dell’American Society of Hematology a New Orleans nel fine settimana mentre il team di scienziati del Great Ormond Street Hospital di Londra che ha curato la 13enne si sta preparando a reclutare altri 10 pazienti affetti da leucemia a cellule T e che hanno esaurito, proprio come successo ad Alyssa, tutte le opzioni di cura standard. Se anche questi casi avranno successo, la speranza è che le cellule modificate possano essere somministrate a pazienti affetti da altri tipi di leucemia e altre malattie. Per quanto riguarda i donatori, la dottoressa Louise Jones del Medical Research Council, finanziatore del progetto, ha spiegato: «Il punto cruciale è che la terapia di Alyssa si basava su linfociti T donati che possono essere modificati, quindi l’abbinamento dei donatori non è un problema. Si tratta di una terapia cellulare universale e, se replicata, segnerà un enorme passo avanti in questo tipo di trattamenti».
Come sta Alyssa?
Dopo i suoi trattamenti standard, chemioterapia e trapianto, la 13enne non ha mai raggiunto la remissione completa, e cioè quella condizione che registra la completa assenza di malattia in atto nel corpo. Dopo la sua terapia cellulare modificata e un secondo trapianto di midollo osseo per ripristinare il suo sistema immunitario però la giovane è libera dalla leucemia da più di sei mesi. «I medici hanno detto che i primi sei mesi sono i più importanti» ha spiegato entusiasta la madre Kiona. Quando l’idea è stata spiegata alla famiglia, la donna ha lasciato che fosse la 13enne a decidere se prendere parte alla sperimentazione. Alyssa si è fidata dei medici e ora continua il suo cammino verso la normalità. «È pazzesco e semplicemente fantastico che mi sia stata data questa questa opportunità, ne sono molto grata e aiuterà anche altri bambini, in futuro», ha detto alla Bbc.
Le frontiere dell’editing di base: buone speranze anche per anemia calciforme
Secondo i medici la tecnologia dell’editing di base utilizzata per curare Alyssa è destinata a fare ancora molto di più per i pazienti che potranno sperimentarla in futuro. Il dottor David Liu, uno degli inventori dell’editing di base al Broad Institute, ha definitivo «surreale» il fatto che le persone venissero curate con questo metodo solo sei anni dopo della sua intuizione. Seppur in ritardo, l’utilizzo della terapia genica sembra promettere però importanti conquiste: «Nella terapia di Alyssa, ciascuna delle modifiche di base prevedeva la rottura di una sezione del codice genetico in modo che non funzionasse più. Ma ci sono applicazioni più sfumate in cui invece di disattivare un’istruzione puoi ripararne una difettosa. L’anemia falciforme, ad esempio, è causata da un solo cambiamento di basi», spiega. «Ci sono già prove di editing di base in corso nell’anemia falciforme, così come nel colesterolo alto che corre nelle famiglie e la malattia del sangue beta-talassemia». Il dottor Liu conclude con una convinzione: «Le applicazioni terapeutiche dell’editing di base sono appena all’inizio».
Foto di copertina: Bbc – Famiglia di Alyssa/ La13enne ritratta nel momento in cui ha deciso di donare i suoi capelli dopo la scoperta della malattia
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