Fermata la Sclerosi laterale amiotrofica nei topi, i prossimi test su maiali e primati

I risultati della ricerca pubblicata su Nature Medicine sembrano promettenti. Per quanto lo studio sia stato svolto sui topi adulti, la tecnica sperimentata è tale da farci ben sperare anche in future sperimentazioni su maiali e primati non umani. Si tratta di uno dei tanti esempi di come la sperimentazione animale dimostra la sua indispensabile funzione, facendo progredire la medicina.

Nello studio si mostra come un gene mutato, ritenuto responsabile della Sla (Sclerosi laterale amiotrofica), sia stato silenziato nelle cavie: questo in prima battuta potrebbe essere già d’aiuto per prevenire la progressione della malattia, che causa la degenerazione dei motoneuroni, ma potrebbe anche aiutarci in futuro a fermarla del tutto.

Una potenziale nuova arma contro la Sla

In Italia la Sla colpisce mediamente da tre a cinque persone ogni 100mila abitanti. Oggi i casi appaiono in aumento: questo però è dovuto soprattutto al fatto che sono stati fatti passi in avanti anche nella capacità di diagnosticarla in maniera più accurata.

Lo studio è stato condotto negli Stati Uniti dove la malattia colpisce ogni anno più di 5mila americani. I ricercatori delle Università della California di San Diego hanno preso di mira il gene SOD1, che interessa la forma ereditaria – la quale rappresenta dal 5 al 10% dei casi, ed è provocata da oltre 200 possibili mutazioni del genem che ha il compito di codificare un enzima importante nel normale metabolismo cellulare.

Quando il suo ruolo viene meno abbiamo la degenerazione del motoneurone e quindi la Sla. Così i ricercatori hanno utilizzato del Rna sintetico in grado di silenziare il gene, ed è stato inserito usando un virus come vettore, inoculandolo nel midollo spinale delle cavie.

I risultati dell’esperimento sui topi

L’inoculazione del virus portatore del Rna sintetico ha così ridotto la degenerazione delle cellule nervose nei topi portatori del gene mutato, anticipando la comparsa dei primi sintomi. Gran parte dei motoneuroni sarebbe risultato protetto a seguito della terapia.

Per quanto riguarda le cavie che presentavano già dei sintomi, la terapia si sarebbe rivelata capace di fermare l’avanzamento della malattia. Alcun effetto avverso sembra essersi registrato durante la sperimentazione. Questo è importante, tenuto conto anche del fatto che dal trattamento di cui parliamo è passato già un anno e nessun effetto collaterale sembra essersi manifestato nei topi.

Quando si agisce per silenziare un gene infatti, bisogna tener conto anche del fatto che questa azione potrebbe avere effetti che non restano limitati solo a una certa funzione, ma che possono avere ricadute anche su altre.

Questa è la principale ragione per cui non viene ritenuto etico sperimentare sulle persone l’editing genetico (Crispr), anche se si tratta di neutralizzare malattie terribili.

Il prossimo passo sarà quello di sperimentare questa terapia su maiali e primati, ovvero applicandola a organismi dotati di un midollo spinale di dimensioni e funzioni più vicine a quelle umane. Solo così saremo sicuri di poter sviluppare un trattamento efficace e affidabile.

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