L’editing genetico per neutralizzare l’Hiv (per sempre): a che punto è la terapia sperimentata sui topi

Combinando l’editing genetico con una nuova terapia antiretrovirale è possibile sconfiggere il virus

Dopo l’editing genetico usato per la prima volta da He Jiankui in Cina nel novembre 2018 per rendere immuni dall’Hiv due gemelle, il termine Crispr, usato per indicare famiglie di segmenti di codice genetico, ha cominciato a essere più noto, creando grandi aspettative, ma anche diverse polemiche in campo etico e legale.

Possono esserci diversi tipi di Crispr oltre al Cas9, che mirano a eseguire editing sempre più precisi del Dna, riducendo il rischio di “danni collaterali”, come il Cas12b. Una analisi sistematica pubblicata su Nature Biotechnology nel luglio 2018 mostrava l’alta imprevedibilità di questi «arrangiamenti» del Dna, con ulteriori rischi alla salute.

Così al momento le ricerche proseguono comprensibilmente sugli animali, come nel caso dello studio pubblicato su Nature Communications il 2 luglio scorso.

Sulla strada dell’eliminazione virale permanente

Combinando la «Laser Art» con la Crispr-Cas9 i ricercatori della Temple University sono riusciti a rendere la progenie del virus Hiv incapace di essere infettiva in alcune cavie.

Stando ai risultati sarebbe quindi possibile «l’eliminazione virale permanente», ma stiamo parlando di una sperimentazione eseguita ancora sui topi. Inoltre, solo un terzo di loro ha effettivamente beneficiato di questa cura.

Tuttavia i risultati sono piuttosto interessanti, perché per la prima volta si sarebbe ottenuta una «eliminazione totale dell’infezione». Questo si deve all’aver supportato l’editing genetico attraverso la Laser Art, che possiamo tradurre come «rilascio lento ed efficace a lunga durata anti retrovirale». 

Una nuova speranza contro l’Hiv

Nei topi opportunamente infettati sono stati quindi somministrati dei farmaci sotto forma di nanocristalli, con un rilascio lento e prolungato nel tempo. In questo modo è stato possibile eseguire l’editing genetico in maniera estremamente efficace, eliminando dal genoma delle cellule infette ogni traccia dell’Hiv.

Così, al di là del fatto che stiamo parlando di un esperimento condotto sui topi e che non ha avuto efficacia su tutte le cavie, capiamo l’importanza di andare avanti nell’affinare questo genere di strategie, al fine di poter passare un giorno a una applicazione efficacie sulle persone.

Intanto si auspica il passaggio a trial clinici eseguiti su primati non umani, ma i ricercatori sperano di poter condurre i primi test sui pazienti entro il prossimo anno. Staremo a vedere.

Immagine di copertina: Temple University/Nature Communications/La combinazione tra Laser Art e Crispr-Cas9 contro l’Hiv nei topi.

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