I ricercatori del City of Hope Hospital di Los Angeles guidati dalla professoressa Linda Malkas hanno pubblicato i risultati di uno studio riguardante la molecola AOH1996 (l’Ansa riporta che si tratta delle iniziali e della data di nascita della piccola Anna Olivia Healy, morta di cancro nel 2005). Questo principio attivo potrebbe aprire la strada a future terapie in grado di colpire con estrema precisione le cellule tumorali lasciando intatte quelle sane. La ricerca pubblicata dalla rivista Cell Chemical Biology sta facendo discutere in tutto il mondo. Nelle colture (oltre 70 linee di cellule tumorali) e nella sperimentazione animale ha dato infatti risultati promettenti. Il farmaco prende di mira in un certo modo la proteina PCNA (Proliferating cell nuclear antigen), che viene espressa in grandi quantità nei nuclei cellulari quando avviene la sintesi del DNA, in vista della moltiplicazione cellulare.
Come funziona il farmaco AOH1996
La ricerca in oggetto è uno studio preclinico in vitro e su modello animale. Dal momento che il farmaco risulta efficace senza eventi avversi rilevanti anche a dosi sei volte più alte di quelle necessarie, è possibile ora passare a uno studio clinico di prima fase sull’uomo, dove i ricercatori dovranno innanzitutto accertare che la molecola sia sicura nei dosaggi necessari. Solo una volta superata questa tappa si arriverà a una seconda e terza fase, dove verrà accertata l’efficacia. Delle fasi che vanno dagli studi preclinici alle tre fasi cliniche abbiamo trattato qui.
Contrastare i conflitti tra trascrizione e replicazione è fondamentale per generare una risposta immunitaria nelle cellule. Si tratta di una strategia su cui si stava già concentrando la ricerca nel campo. Interferendo con la replicazione del DNA, AOH1996 ne provoca la rottura, portando alla distruzione della cellula tumorale.
Attraverso un approccio di progettazione razionale dei farmaci – spiegano i ricercatori -, abbiamo identificato un inibitore di piccole molecole di PCNA, AOH1996, che uccide selettivamente le cellule tumorali. […] Somministrabile per via orale e metabolicamente stabile, AOH1996 sopprime la crescita tumorale sia da solo che come trattamento combinato, senza causare effetti collaterali rilevanti. Gli inibitori della risoluzione dei conflitti tra trascrizione e replicazione potrebbero fornire una nuova e unica strada terapeutica per sfruttare questa vulnerabilità selettiva nel cancro.
Come si svolgeranno le fasi cliniche
Nella fase 1 il farmaco verrà somministrato a otto volontari, secondo diversi dosaggi, in modo da trovare quello ottimale. Ricordiamo che questa prima tappa non serve ancora ad accertare una effettiva efficacia del farmaco, ma esclusivamente tollerabilità e sicurezza relativamente ai rischi che correrebbe comunque un paziente malato di un certo tumore.
Superato questo scoglio si arriva alla fase 2 dove saranno coinvolti molti più pazienti, in modo da verificare i primi dati riguardo all’efficacia. Anche in caso di risultati positivi non è finita, perché si dovrà passare a una fase 3, con gruppi ancora più numerosi e si dovranno anche fare dei confronti rispetto alle terapie già esistenti. Ecco perché, al di là di quanto possano essere promettenti i risultati della sperimentazione animale, è ancora troppo presto per dire che avremo a breve la pillola universale contro il cancro. Non è scontato infatti che il farmaco non possa arrestarsi prima in una di queste fasi, perché non soddisfa gli obiettivi richiesti.
Anche ammettendo che si arrivi a superare tutte queste fasi, comunque dovrà esserci una casa farmaceutica che ne finanzi la produzione, previa autorizzazione delle Agenzie governative competenti in ciascun Paese interessato: siano la Fda, l’Ema, l’Aifa, eccetera. Un percorso irto di ostacoli, che richiederà ancora parecchi anni.
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